CHMP支持抗心律失常治疗肌肉收缩疾病

欧洲药品管理局(EMA)的人用药用产品委员会(CHMP)已建议向患有非营养性肌强直(NDM)的成年人(一组遗传性肌肉收缩疾病)的抗心律不齐药物盐酸美西律汀(NaMuscla,Lupine Neurosciences)上市许可。


这将是欧盟范围内针对这种罕见疾病的首例授权治疗,这种罕见疾病的特征是慢性疼痛,疲劳和肌肉僵硬,导致频繁跌倒和致残。2010年,活性物质美西律在法国获准用于治疗这些疾病。


德国慕尼黑大学神经病学系医学博士Benedikt Schoser在制造商的媒体上说:“今天,CHMP的积极态度……是满足整个欧洲患者群体严重未满足的医疗需求的非常积极的一步。”发布。


Schoser补充说:“ NDM患者未经治疗的肌强直可导致严重的终生残疾。” “获得一致的美西律制剂是消除障碍和优化这些患者护理的第一步。”


胶囊的完全适应症是“对成年患者的肌强直症状进行对症治疗”。此外,CHMP在其简要意见中指出,该药物只能由具有治疗这些疾病经验的医生开处方。


安全问题

该机构在一份新闻稿中指出,今天的建议是基于一项三期临床试验以及“文献中的数据”。总之,研究结果表明,接受美西律治疗的NDM患者的肌肉僵硬程度明显减轻。


此外,CHMP报告称,“该药物的安全性已得到充分确立。” 常见的副作用包括恶心,烧心,呕吐,腹痛,失眠和腹泻。较不常见的不良事件包括具有嗜酸性粒细胞增多和全身症状的药物反应以及新的或加剧的现有心律失常的触发。


他们写道:“因此,CHMP同意采取特定措施以最小化这种风险,例如某些禁忌症和心脏监测。”


NDM的原因可追溯到离子通道异常。美西律汀于1970年代首次在欧洲获准恢复正常的心律,它阻断了肌肉细胞中钠离子的通道,导致肌肉收缩率和僵硬度降低。


2014年11月,该药被指定为孤儿药。


欧洲,中东和非洲(EMEA)总裁Thierry Volle表示:“有了对CHMP的积极评价,我们现在向为NDM患者提供NaMuscla迈出了一步,而这些患者目前在所有欧盟国家都没有获得许可的治疗选择。” ),卢平在一份声明中说。