欧盟专家组支持罕见遗传性血管性水肿药物

lanadelumab(Takhzyro,Shire)是首个用于预防罕见遗传性血管性水肿(HAE)复发发作的单克隆抗体,已获得欧洲药品管理局人类使用药品委员会(CHMP)的批准销售。


HAE是一种长期使人衰弱的疾病,表现为在身体任何地方的皮肤下(如面部,肠道,四肢和喉部)肿胀的发作,肿胀会阻碍呼吸并危及生命。


该药物用于至少12岁的患者。


CHMP意见现在将发送给欧盟委员会,一旦获得市场许可,将决定价格和报销。


HAE是由负责产生C1酯酶抑制剂的基因缺陷引起的。异常导致血液中C蛋白低下,从而增加激肽释放酶蛋白活性并引起肿胀。


Lanadelumab旨在识别并附着激肽释放酶蛋白,并阻断激肽释放酶活性并减少血管性水肿发作的次数。


每2到4周皮下给予一次,这比目前静脉内或更频繁地皮下给予的治疗方法有优势,这导致CHMP批准了加速评估的要求。


一项涉及125位患者的3期试验显示,在治疗26周后,接受lanadelumab治疗的患者的总HAE发作率和严重程度显着降低。


根据该公司的网站,与安慰剂相比,每两周服用lanadelumab的人中度或重度发作减少了83%,需要急性治疗的发作减少了87%。


该网站还说,在26周内,每2周服用lanadelumab的人中有44%的攻击为零,而服用安慰剂的人为2%。


副作用轻微,最常见的是轻度的注射部位反应。


Lanadelumab在2015年10月被授予孤儿称号,是因为HAE对欧盟10,000人的影响不到0.5。